Los resultados del estudio mostraron que EPIDIOLEX redujo significativamente las convulsiones difíciles de tratar asociadas con el CET y mejoró la condición general del paciente según lo informado por los cuidadores.

GW Pharmaceuticals plc (Nasdaq: GWPH), líder mundial en la ciencia, el desarrollo y la comercialización de medicamentos recetados con cannabinoides, junto con EE. UU. Greenwich Biosciences, subsidiaria, presentó hoy nuevos datos de un ensayo clínico de fase 3 de solución oral EPIDIOLEX® (cannabidiol o CBD), CV en complejo de esclerosis tuberosa (TSC) en la reunión anual de la Sociedad Americana de Epilepsia (AES).

El estudio encontró que los pacientes tratados con EPIDIOLEX 25 mg / kg / día o 50 mg / kg / día experimentaron una reducción significativamente mayor en las convulsiones asociadas con TSC (49% para 25 mg / kg / día y 48% para 50 mg / kg / día) en comparación con placebo (27%; p = 0.0009 y p = 0.0018, respectivamente). «La epilepsia es la característica neurológica más común de TSC, 1,2,3 es una enfermedad de inicio infantil rara y grave, y hasta dos tercios de los pacientes experimentan convulsiones resistentes al tratamiento», dijo Elizabeth Thiele, MD, Ph. D., director de epilepsia pediátrica y director del Centro Carol y James Herscot para el Complejo de Esclerosis Tuberosa en el Hospital General de Massachusetts, profesor de neurología en la Facultad de Medicina de Harvard, Boston e investigador principal del ensayo. «Existe una necesidad significativa de nuevos tratamientos para abordar las convulsiones relacionadas con el TSC y estos resultados positivos sugieren que los pacientes pueden beneficiarse de esta formulación farmacéutica de CBD altamente purificado». Los nuevos datos finales secundarios, presentados por primera vez en AES, mostraron que más los pacientes tratados con EPIDIOLEX experimentaron una reducción del 50% o más en las convulsiones (36% para 25 mg / kg / día y 40% para 50 mg / kg / día) en comparación con placebo (22%; p = 0.0692 yp = 0.0245, respectivamente) . Además, el 48% de los pacientes que tomaron cualquiera de las dosis de EPIDIOLEX en el estudio experimentaron una mayor reducción en la frecuencia total de convulsiones en comparación con el placebo (27%; p = 0.0013 y p = 0.0018, respectivamente). Los cuidadores y los pacientes también informaron una mejoría general con EPIDIOLEX en el 69% de los pacientes con 25 mg / kg / día y el 62% de los pacientes con 50 mg / kg / día en comparación con el 39% con placebo (p = 0.0074 y p = 0.0580, respectivamente) . Un análisis adicional mostró que los pacientes que tomaron EPIDIOLEX en el estudio experimentaron una mayor reducción en las crisis focales compuestas (52% para 25 mg / kg / día y 50% para 50 mg / kg / día) en comparación con placebo (32%; p = 0.0076 y p = 0,0116, respectivamente). «Nos complace presentar estos resultados que demuestran el potencial de EPIDIOLEX para reducir las crisis focales y generalizadas asociadas con el TSC», dijo Justin Gover, CEO, GW Pharmaceuticals. “Estas son noticias prometedoras para pacientes y médicos, y seguimos comprometidos a ayudar a aquellos que sufren convulsiones asociadas con esta enfermedad difícil de tratar. Esperamos enviar un sNDA a la FDA pronto, con el objetivo de expandir la etiqueta del producto EPIDIOLEX en 2020 ”. El perfil de seguridad observado en el estudio fue generalmente consistente con los hallazgos de estudios anteriores. Los eventos adversos (EA) ocurrieron en el 93% del grupo de 25 mg / kg / día, el 100% del grupo de 50 mg / kg / día y el 95% del grupo placebo. Ambas dosis tuvieron un perfil de seguridad aceptable, con menos EA reportados con 25 mg / kg / día que 50 mg / kg / día. Los efectos adversos más frecuentes fueron diarrea, disminución del apetito y somnolencia. Ocho pacientes con EPIDIOLEX 25 mg / kg / día, 10 con 50 mg / kg / día y 2 con placebo interrumpieron el tratamiento debido a un AE. Además, el 13% de los pacientes con 25 mg / kg / día y el 25% de los pacientes con 50 mg / kg / día experimentaron enzimas hepáticas elevadas; El 79% de estos pacientes también estaban tomando el valproato de fármacos antiepilépticos (DEA). Las elevaciones de ALT / AST se resolvieron en todos los pacientes. No se observaron casos de la ley de Hy y no hubo muertes en el juicio. Diseño del estudio El ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo se realizó en 46 sitios en seis países. Un total de 224 personas (de 1 a 65 años) con un diagnóstico confirmado de TSC resistente al tratamiento fueron aleatorizados para recibir EPIDIOLEX 25 mg / kg / día (n = 75), EPIDIOLEX 50 mg / kg / día (n = 73) , o placebo (n = 76) durante 16 semanas (titulación de 4 semanas y fase de mantenimiento de 12 semanas), agregado al tratamiento actual con DEA. El punto final primario fue el cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de crisis generalizada y focal asociada a TSC para EPIDIOLEX versus placebo durante el período de tratamiento. Los puntos finales secundarios clave fueron ≥50% de tasa de respuesta, reducción porcentual en la frecuencia total de convulsiones (incluidos espasmos sensoriales y epilépticos focales) y la impresión global de cambio (S / CGIC) del sujeto / cuidador en el estado general. En promedio, los pacientes tomaban tres DEA, ya que habían probado y suspendido previamente otros cuatro DEA. Los FAE concomitantes más comunes en este ensayo fueron valproato (45%), vigabatrina (33%), levetiracetam (29%) y clobazam (27%). Acerca del complejo de esclerosis tuberosa (TSC) El complejo de esclerosis tuberosa (TSC) es una condición genética poco común que afecta a aproximadamente 50,000 personas en los EE. UU. Y a casi un millón de personas en todo el mundo.5 uno de cada 6,000 recién nacidos.5 La afección causa que la mayoría de los tumores benignos crezcan en los órganos vitales del cuerpo, incluidos el cerebro, la piel, el corazón, los ojos, los riñones y los pulmones 6 y es una causa principal de epilepsia genética.7 El TSC a menudo ocurre en el año de vida como ataques focales o espasmos infantiles1 y se asocia con un mayor riesgo de autismo y discapacidad intelectual.8 La gravedad de la afección puede variar ampliamente. En algunos niños, la enfermedad es muy leve, mientras que otros pueden experimentar complicaciones potencialmente mortales.6 La epilepsia está presente en aproximadamente el 85% de los pacientes con CET y puede progresar hasta convertirse en intratable a la medicación1,2,3. Más del 60% de las personas con TSC no se logra el control de las convulsiones4 con tratamientos estándar como medicamentos antiepilépticos, cirugía de epilepsia, dieta cetogénica o estimulación del nervio vago2 en comparación con el 30-40% de las personas con epilepsia que no tienen TSC que son resistentes a los medicamentos.9,10 Acerca de GW Pharmaceuticals plc y Greenwich Biosciences, Inc. Fundada en 1998, GW es una compañía biofarmacéutica enfocada en descubrir, desarrollar y comercializar terapias novedosas de su plataforma patentada de productos cannabinoides en una amplia gama de áreas de enfermedades. El producto principal de GW, EPIDIOLEX® (cannabidiol), solución oral es comercializado en los Estados Unidos por su subsidiaria Greenwich Biosciences para el tratamiento de las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) o el síndrome de Dravet en pacientes de dos años de edad o mayores. Este producto ha recibido aprobación en Europa bajo el nombre comercial EPIDYOLEX®. La compañía continúa evaluando EPIDIOLEX en condiciones raras adicionales que incluyen el complejo de esclerosis tuberosa (CET) y el síndrome de Rett. GW comercializó el primer medicamento recetado cannabinoide derivado de plantas del mundo, Sativex® (nabiximoles), que está aprobado para el tratamiento de la espasticidad debido a la esclerosis múltiple en numerosos países fuera de los Estados Unidos y para el cual la compañía ahora está avanzando un programa de etapa tardía en Para solicitar la aprobación de la FDA. La compañía tiene una amplia cartera de candidatos a productos cannabinoides adicionales que incluye compuestos en ensayos de fase 1 y 2 para epilepsia, autismo, glioblastoma y esquizofrenia. Para más información, visite www.gwpharm.com. Información importante de seguridad La información de seguridad importante para EPIDIOLEX está disponible en Epidiolex.com. Declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que reflejan las expectativas actuales de GW con respecto a eventos futuros, incluidas las declaraciones con respecto al desempeño financiero, el momento de los ensayos clínicos, el momento y los resultados de las decisiones regulatorias o de propiedad intelectual, la relevancia de los productos de GW disponibles comercialmente y en desarrollo, los beneficios clínicos de la solución oral EPIDIOLEX® / EPIDYOLEX® (cannabidiol) y Sativex® (nabiximoles), y el perfil de seguridad y el potencial comercial de ambos medicamentos. Las declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres. Los eventos reales podrían diferir materialmente de los proyectados aquí y depender de una serie de factores, que incluyen (entre otros), el éxito de las estrategias de investigación de GW, la aplicabilidad de los descubrimientos realizados en el mismo, la finalización exitosa y oportuna y las incertidumbres relacionadas con el proceso regulatorio y la aceptación de EPIDIOLEX® / EPIDYOLEX®, Sativex® y otros productos por parte de profesionales médicos y consumidores. Puede encontrar una lista y descripción adicionales de los riesgos e incertidumbres asociados con una inversión en GW en las presentaciones de GW ante la Comisión de Bolsa y Valores de los EE. UU. Se advierte a los inversores existentes y futuros que no depositen una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas, que solo se refieren a la fecha del presente. GW no asume ninguna obligación de actualizar o revisar la información contenida en este comunicado de prensa, ya sea como resultado de nueva información, eventos o circunstancias futuras u otros. Consultas: GW Pharmaceuticals plcStephen Schultz, Vicepresidente de Relaciones con Inversores (EE. UU.).

 

 

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